הדיילי ניוז דיווח השבוע כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את התרופה המכונה Hemgenix, לטיפול בהמופיליה. התרופה היא גן שמסוגל לייצר את חלבוני הקרישה החסרים בכבד. אך אליה וקוץ בה, מכיוון שעלות התרופה היא 3.5 מיליון דולר למנה, מה שהופך אותה לתרופה היקרה ביותר בעולם ולבלתי מושגת לחולים הזקוקים לה.
תוצאות הניסויים הקליניים העלו כי התרופה מפחיתה את מספר אירועי הדימומים ביותר מחצי. הבשורה הגדולה לחולים היא שלא יהיה לההם צורך להגיע לבית החולים באופן קבוע כדי לקבל עירוי שיאזן את גורמי הקרישה. יש לציין כי המופיליה B מופיעה אצל אחד מתוך 40,000 איש מהאוכלוסייה בעולם, בעיקר גברים.
על פי הערכות 16 מיליון איש בארה"ב ובאירופה סובלים מהמופיליה B. יצרנית התרופות CSL Behring קבעה את מחיר התרופה ל-3.5 מיליון דולר.
בארה"ב, רוב עלות הטיפול והתרופה החדשה משולם על ידי הביטוח ולא על ידי המבוטח, כולל בתוכניות פרטיות וממשלתיות. עם אישור התרופה אמר גורם ב-FDA כי התרופה "מייצגת התקדמות חשובה בפיתוח טיפולים חדשניים לאנשים שנפגעו מהמחלה".
