מינהל המזון והתרופות האמריקני אישר את התרופה aducanumab של חברת ביוג'ן לטיפול במחלת האלצהיימר. מדובר בתרופה ראשונה מסוגה המסלקת את החלבונים המצטברים במוח החולים וגורמים על פי ההערכות למחלה חשוכת המרפא.
התרופה החדשה אמורה למנוע הצטברות של חלבון מזיק בקליפת המוח ובכך להאט את ההתדרדרות הקוגניטיבית שמלווה את המחלה. התרופה, שמיועדת לשימוש בשלב מוקדם של המחלה, היא התרופה החדשה הראשונה למחלה הקשה מזה 18 שנים.
התרופה, אדוקנומב (aducanumab), כבר הוכרזה רשמית ככישלון על ידי ביוג'ן עצמה בתחילת 2019. זאת, לאחר שניסוי גדול שערכה בתרופה, לא השיג את התוצאות הרצויות. אולם, באוקטובר של אותה שנה, הודיעה לפתע החברה כי ניתוח נוסף של התוצאות של הניסוי, בדרך אחרת, מניב בעצם תוצאות חיוביות. היא הצהירה כי המוצר הוא למעשה הצלחה גדולה וכי יוגש ל-FDA על בסיס תוצאות אלה, ללא ניסוי נוסף.
זהו הטיפול הראשון שאושר ותוקף את התפתחות המחלה עצמה, על ידי הסרת מצבורי חלבון מהמוח, ולא רק סימפטומים של דמנציה. מנהל התרופות והמזון הכיר בכך שהניסויים הקליניים בתרופה לא הציגו ראיות חותכות ליעילותה, והתנה את האישור בכך שהחברה שפיתחה את התרופה תערוך ניסוי קליני נוסף.
יש לציין כי האישור היום ניתן באמצעות תכנית לאישור מואץ, המאפשרת אישור מוקדם יותר של תרופה למחלה קשה או מסכנת חיים למרות שייתכן שיש צורך במחקר נוסף. התרופה החדשה ניתנת באמצעות עירוי תוך ורידי לטיפול במחלת אלצהיימר מוקדמת. והיא פותחה עבור חולים עם ליקוי קוגניטיבי קל, ולא דמנציה קשה.
