במכון לנפרולוגיה של הילד במרכז הרפואי שערי צדק, ערכו מחקר חדש שבדק תרופה חדשה בטכנולוגיית עיכוב RNA, שמורידה יצור אבני כליה בילדים, וצפויה להוריד את אחוז הילדים הזקוקים להשתלת כליה והשתלת כבד, ובתוך כך להציל חיי אדם רבים. התרופה הניסיונית הראתה שיעור הצלחה של 84% מהנבדקים בתום שישה חודשי טיפול.
התרופה נותנת פתרון למחלה התורשתית "היפראוקסלוריה ראשונית", שגורמת ליצור מוגבר של אוקסלט, חומר שגורם ליצירת אבני כליה, להסתיידות של הכליות ולהדרדרות לאי-ספיקת כליות סופנית. מחלה זו נדירה באירופה ובארה"ב, אך בישראל היא שכיחה פי 30-10 אחוזים.
מדובר במחלה קשה בצורתה הקשה ביותר, שהיא שכיחה יחסית בארץ, עלולה המחלה לגרום לאי-ספיקת כליות סופנית כבר בשנה הראשונה בחיי התינוק ואף לתמותה. עד היום הטיפול המוכר היחיד הוא טיפול יומי מתיש ומפרך בדיאליזה בבית החולים ובהמשך, השתלה משולבת של כבד וכליה שכידוע מאוד קשה למצוא איברים בריאים.
המכון לנפרולוגיה של הילד בשערי צדק הוא המרכז השלישוני הגדול בארץ לטיפול בילדים הסובלים מאי-ספיקת כליות סופנית ונדרשים לטיפול בדיאליזה. בית החולים נבחר לביצוע המחקר בארץ, לבחינת יעילותה של התרופה בילדים והתוצאות מעודדות.
בשלב השני של המחקר, שכלל 20 חולים במחלה ברחבי העולם, חמישה מהם בשערי צדק, והצביע על יעילות התרופה תוכנן גם השלב השלישי. במחקר השתתפו 39 חולים מעל גיל שש, שמחלתם אושרה גנטית והם סבלו ממחלת כליות כרונית מתונה.
הנבדקים חולקו לשתי קבוצות: 13 משתתפים קיבלו זריקת דמה ו-26 את התרופה האמיתית. בתום ששת החודשים הראשונים, החלו המטופלים בתרופת הדמה לקבל את תרופת הניסוי. התרופה "Lumasiran" ניתנה בזריקה תת-עורית אחת לחודש בשלושת החודשים הראשונים, ובהמשך אחת לשלושה חודשים.
84% מהמטופלים השיגו רמות תקינות או רק מעט מוגברות של אוקסלט בשתן כבר בתום שישה חודשי טיפול, בעוד שאף לא אחד ממקבלי הפלסבו השיג תוצאה דומה.
בתוך כך, היה רמז לירידה באירועי יצירת אבני כליה ושיפור בהסתיידות הכליות, והתפקוד הכלייתי נותר שמור. התרופה נמצאה בטוחה כשתופעת הלוואי היחידה הקשורה לטיפול, הייתה תגובה קלה (כאב, נפיחות או אדמומיות) במקום ההזרקה שחלפה תוך שעות ספורות.
"בינתיים מצטברים נתונים שהתרופה יעילה ובטוחה גם בילדים בגילאי 6-0, בניסיון הראשון להשתמש בטכנולוגיה זו בילדים צעירים. במקביל, נעשה ניסוי בחולים המטופלים בדיאליזה. זו בהחלט פריצת דרך בטיפול במחלה עם תחלואה קשה ותמותה גבוהה, תוך שימוש בטכנולוגיה פורצת דרך", אמר פרופ' פרישברג. "התקווה היא שטיפול מוקדם ימנע הדרדרות בתפקוד הכלייתי וייתר את הצורך בדיאליזה או בהשתלת כליה. בילדים המאובחנים כבר בשלב שנדרשים לטיפול יומי בדיאליזה, הטיפול ייתר את הצורך בהשתלת כבד".
